根据美国卫生总署的一项新的研究，在小鼠中沉默被称为Nrl的基因，可以防止视网膜退行性疾病中感光细胞的逐渐死亡。
这一发现可能导致新的疗法，用于预防某些退行性疾病导致的视力丧失。该研究由美国国立卫生研究院国家眼科研究所（NEI）的研究人员进行，近期在“自然通讯”上发表。
眼睛背部的组织中含有两种类型的感光细胞，可以光转换成能发送到大脑的电信号。棒状光感受器可以在昏暗的光线下实现视觉感受，而锥形光感受器能够感受色彩并在光线充足的条件下实现视觉感受。
眼睛背部的组织中含有两种类型的感光细胞，可以光转换成能发送到大脑的电信号。棒状光感受器可以在昏暗的光线下实现视觉感受，而锥形光感受器能够感受色彩并在光线充足的条件下实现视觉感受。
遗传突变主要影响棒状光感受器，导致视网膜变性。然而，因为棒状光感器还为锥体感受器提供重要的结构和营养支持，唇亡齿寒，棒状光感受器死亡也可导致锥体变性而最终失明。
研究发现，Nrl基因决定着感光体前体细胞是变成棒状细胞还是锥体细胞。研究人员利用新的基因编辑技术CRISPR将该基因沉默后，棒状细胞则获得了一些锥状细胞的特性，虽然不能感光但可以存活，并为正常的锥体细胞提供结构和营养支持，从而防止了最后失明。
主要研发人员之一伍志坚博士说，与常规基因治疗不同，传统的基因治疗方法是引入正常基因来替代缺陷型基因，这种方法则是通过沉默某些基因而进一步防止突变基因引起的视网膜变性。当然在临床试验之前，还需要进行更多的研究。
CRISPR的人体试验安全规则尚未建立，还需要收集更多的相关数据。然而，这一发现为基于CRISPR的退行性视网膜疾病治疗提供了证据。
原文链接：
https://www.nih.gov/news-events/news-releases/nih-funded-scientists-deploy-crispr-preserve-photoreceptors-mice
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