今天，美国食品药品监督管理局（FDA）加快了Pemazyre（pemigatinib）的批准，这是首个被批准用于患有晚期胆管癌并经过治疗的成年人的治疗药物。
“这项批准表明，尽管我们继续致力于解决COVID-19大流行，但FDA仍然致力于审查癌症和其他严重疾病患者的治疗方法的重要工作，”医学部主任、FDA肿瘤学卓越中心和FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说。 “对于Pemazyre，我们认为观察到的疗效结果具有临床意义，并且对于携带FGFR2基因融合和其他重排的肿瘤患者进行总体获益评估是有利的，尤其是当我们认为这些患者在首次接受化疗后没有其他好的选择时。”
胆管癌是在胆管中形成的罕见癌症，胆管是细长的管，从肝脏连接到胆囊和小肠，携送消化液。今天的批准适用于局部晚期（当癌症在其开始的器官外生长，但尚未扩散到身体的远处）或转移（当癌细胞扩散到身体的其他部分）胆管癌患者。这些患者的肿瘤细胞中携带与称为成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或该基因的其他重排。
诊断时，大多数胆管癌患者已是晚期，这意味着该疾病无法通过手术治疗。对于这些患者，直到今天，还没有FDA批准的疗法。联合化疗药物已成为标准的初始治疗方法。约9％至14％的胆管癌患者的肿瘤中发现了FGFR2基因融合。 Pemazyre是一种口服片剂，通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2、阻止肿瘤细胞生长和扩散而起作用。
Pemazyre的批准基于一项临床试验的结果，该试验招募了107位接受过先前治疗的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排的胆管癌患者。在临床试验期间，患者连续21天每天接受一次Pemazyre，连续21天，随后21天休息7天，直至疾病进展或患者出现不合理水平的副作用。为了评估Pemazyre临床试验效果，每八周对患者进行一次扫描。该临床试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的全部或部分缩小（总体缓解率）。总体缓解率为36％，其中2.8％的患者具有完全缓解，而33％的患者具有部分缓解。在有反应的38例患者中，有24例（63％）的反应持续了6个月或更长时间，有7例（18％）的反应持续了12个月或更长时间。
在接受Pemazyre的多于20％的患者中，最常见的不良反应是高磷酸盐血症和低磷酸盐血症（电解质紊乱）、脱发（斑点秃发）、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良（味觉变态）、恶心、便秘、口腔炎（口腔内疼痛或发炎）、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥，眼睛毒性也是Pemazyre的风险。
初步的临床证据表明该药物相对于现有疗法有实质性改善，FDA授予该申请“优先审查和突破性疗法”称号，该名称可加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。 Pemazyre获得了“孤儿药”称号，该称号提供了激励措施，以协助和鼓励开发罕见病药物。作为加速批准的条件，申办者将完成并提交一项随机试验的结果，以证明无进展生存期或总体生存期的改善，这是对批准后的要求。
FDA将Pemazyre批准给Incyte Corporation。
