最近的新英格兰医学杂志报告说，一位法国青少年从两年前开始接受镰状细胞贫血病的基因治疗，现在他已经拥有足够的正常红细胞，摆脱了疾病的纠缠。
该疾病由血红蛋白基因的DNA序列单点突变引起，而血红蛋白是红细胞中携带氧的主要成分。当它有缺陷时，细胞镰刀形成新月形，堵塞微小的血管，引起极端疼痛，有时还带来更严重的问题，如中风和器官损伤。它使许多人不能运动和享受正常生活。
来自血液匹配同源的干细胞移植是一种潜在的治疗方法，但因捐赠者人数稀少而受限。其他治疗方式也都是临时性的。基因治疗无疑提供了持久的希望。
这个男孩现在15岁，2014年10月在巴黎的内克儿童医院开始接受治疗。研究人员将一个健康基因转入他的血液干细胞，帮助生成正常的血红蛋白。现在，他的一半红细胞有正常的血红蛋白，他在治疗后三个月不再需要输血，也没有使用所有药物。
点击下面的链接可以获取更多关于基因治疗的信息：https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/availability
编译：孙强
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