要确定某种药物的疗效，必须在做了大量的临床试验、进行统计之后才能确定。随机的、双盲的、有对照的临床试验是确定药物疗效的最可靠的方法。到目前为止，还没有哪一种中药已经完全通过了严格的临床试验。
为中医辩护的人经常说，中华民族能够繁衍五千年，这就证明了中医是有效的；如果没有效，中国人怎么能一直活下来呢？怎么还会有你方舟子呢？
其实，一个民族的繁衍生息并不需要靠医术来维持，这证明不了其传统医术的有效性。其他民族、甚至其他物种几千年来也都在繁衍生息。中华民族的历史比中医悠久，在有中医之前，中华民族靠什么生存呢？其他民族没有中医，人家不也生存下来了？蟑螂老鼠没有中医，不也生存下来了？在现代医学传入中国之前，中国人的平均寿命并不比其他民族高，都只有30岁左右，这说明中医对中国人的繁衍生息其实没有起到什么作用。现代中国人平均寿命能够大幅度提高到70多岁，完全是现代医学的功劳。
人们相信中药有效的一个常见理由是说它是几千年的经验结晶。但是，某种东西流传了千百年，并不等于它必定有效。风水、算命、巫术同样也流传了千百年，有的历史比中医还悠久，难道它们就都有效？不过我们对传统医术可以宽容一些。通过千百年来的医疗实践，是有可能摸索出某种疗法，发现某种药物的。但是，经验可能有效，却非常有限。口口相传的经验往往是靠不住的，会含有捏造、夸大成分，或者是有意无意地对疗效进行了筛选，只注意成功的病例，而忽视失败的病例。许多疾病的疗效是不可能通过经验摸索确定下来的。所以，虽然在长期的摸索中人们有时会真的发现有效的药物，但是不是真正有效，有效的话它的有效成分是什么、有什么样的毒副作用，都必须经过现代医学方法的检测才能够确定。
很多人相信中医的疗效，是因为相信自己曾经被中医治好过，而中医们也很喜欢在所谓的医案中津津乐道他们如何巧妙地治好了某个得了疑难杂症的病人。不幸的是，在现代医学看来，病人的所谓“证言”和医生的所谓“医案”是不能作为证明疗效的证据的。要证明药物是否有效，是必须用临床试验来证明的。
那么怎么做临床试验呢？在一般人看来，要试验一种药物的疗效，是很简单的一件事。只要找一批病人，让他们吃药，看看能不能把他们的病治好，病治好了说明药有效，治不好说明药没效，不就行了？但是事情没有那么简单。
有很多因素会影响人们对药物疗效的认定。许多疾病都能够自愈，例如感冒、失眠，不必治疗也会自己痊愈。甚至像癌症这样的所谓“不治之症”，也有一部分病人会自愈。还有许多疾病的病情受病人的心理因素的影响很大，给病人服用没有药效的假药，也就是吃所谓的“安慰剂”，它们也会出现一定的疗效，而且疗效有时能达到30％以上。有些慢性病，例如哮喘、关节炎，病情本身会时好时坏，吃药的时候刚好处于病情好转的时期，就会让人觉得是吃药有效。还有一些疾病的病情好坏，对它们的判断很容易受到病人或医生的主观愿望的影响而出现偏差。甚至可能是误诊，病人本来就没病，却被说成有病，吃了药之后再复查，发现没病了，就以为是药到病除。
为了避免这些因素，就必须精心设计试验方案，要做对照试验，把病人分成两组，一组病人吃药，我们把它叫做新药组，另外一组吃假药，也就是安慰剂，我们把它叫做对照组。
在做对照试验时，为了尽量避免主观偏差，还需要遵循一些其他原则。比如说，在把病人分组的时候，就很有学问。找来的病人，有的病情轻，有的病情重，如果把病情轻的分到吃药的那组，病情重的分到对照组，结果当然是吃药的会显得很有效，但这样做并不能真的说明吃药有效，所以在分组的时候必须遵循“随机化”原则，把参加试验的所有病人随机地分配到不同的组，病人将进入哪一组，完全由随机产生的编号来决定，而不是人为地挑选，尽量保证新药组和对照组的病人有相似的特点。
但是，如果新药组病人知道自己吃的是新药，对照组病人知道自己吃的是无效的安慰剂，那么心理因素就可能对病人的疗效分别产生正面和负面的影响，所以我们不能让病人知道他吃的是真药还是安慰剂，要把安慰剂做得外观上和真药是一样的，看不出来的。还有，研究人员为了能得到好结果，有意无意地可能会对新药组病人更精心护理，在判定疗效时，会倾向于更正面评价新药组病人的效果。为了避免出现这种偏差，不仅病人不能知道自己的分组，研究人员包括医生、护士也不能知道病人的分组，病人和研究人员双方在试验过程中都处于盲目状态，这叫做双盲。病人分组的情况由第三方人员掌握，等试验结束了，对各个病人的疗效也都评价好了，在最后需要比较新药组与对照组的疗效时，才会让研究人员知道分组情况。
因此，要确定某种药物的疗效，必须在做了大量的临床试验、进行统计之后才能确定。随机的、双盲的、有对照的临床试验是确定药物疗效的最可靠的方法。到目前为止，还没有哪一种中药已经完全通过了严格的临床试验。所以，对中医、中药的疗效，我们不能轻信。
