任何有生命的生物体都可能出现非正常的状态，这是生命本身的固有属性，对于人类而言一般称为疾病。疾病是人体在病因的作用下出现的异常生命状态，造成人体的形态或功能偏离正常，生命活动受到限制或破坏，这种状态可以转为康复或长期存在，也可能导致死亡。
医学的历史比很多学科的历史都要悠久，自远古时代起，人类就开始有意识地与疾病抗争，不断探索治疗疾病、预防疾病的有效方法。数千年来，治疗手段从祈求神灵已经发展到基因疗法，药品的研究也从天然动、植物和矿物到分子水平的药品设计。在这一过程中有数不清的方法被淘汰，也有更多的方法不断被研究出来。医学的进步为改善人类生存状态和生命质量做出了非凡的贡献。
有效性是医疗手段的基本属性
不论是简单的刮痧还是复杂的显微神经外科手术，有效性是医疗方法最基本的属性。从古至今，人类发现了越来越多的有效医疗手段，也曾经使用过并且仍在使用着很多无效甚至有害的医疗方法。在人类医学史上的绝大部分时期，人们并没有办法确定医疗手段与治疗结果之间的关系，往往是根据个人经验甚至主观想象来选择医疗方法。
如何确定医疗手段的效果一直是令人困惑的问题，其核心是指如何客观地判定医疗方法是否使疾病得到控制和好转，并对同类病症具有一定的普适性，对特定人群可以重复应用。具有一定普适性的医疗手段才是有意义的，而各民族传统医学的有效性始终没有得到确定。
中医药缺乏疗效证据
美国替代医学办公室在 1995 年提交的替代医学研究方法论的报告中指出，传统（替代）医学疗法的 “有效性评价是一个关键和核心的问题”。
与现代中医拒绝疗效的科学评价不同，中医自古就追求对疗效的评价与认识，古籍文献中关于症状的改善描述屡见不鲜，如痊愈表述为愈、立愈、顿愈、如常；有效表述为获效、稍缓、病减、见愈；无效表述为不效、弗效、不已；恶化表述为甚、剧、病增、危；死亡表述为不治、无愈期、死不旋踵等。除了舌象和脉象，古代中医观察的疗效指标还有汗、呕吐物、大小便等，根据观察到的客观状态以及患者报告的感受形成对疗效的判断与评价。
虽然古代中医对疗效的评价是非常原始和粗糙的，但并不掩盖古人渴求获得真实证据的愿望。在历代中医典籍中，并没有过多强调现代中医用来搅浑水的证候概念，也没有用“一病一治”、“千人千方”这样的借口来逃避验证。古人一直尽力用朴素、初级的认识和粗浅的方法去观察和描述病人的状态，并试图找到治疗与结果之间的规律。当然古人受认识水平和方法的限制，不可能有准确的生理生化和病理指标，但其思路与现代医学并无本质区别。
在中医上千年的医疗实践中，临床疗效评价方法主要是医生根据望、闻、问、切四诊所收集到的信息，再根据个人经验进行分析判断。客观依据是症状的变化和机体的状态，主观依据是医生的经验。限于时代的局限性，传统中医还不可能知道机体内部复杂的生理生化机制，只能以看得见摸得着的外在表象作为疗效的指标。此外，由于缺乏定量手段，中医对指标的认识和描述过于模糊，难以形成统一的客观评价标准。医生的经验技能也在很大程度上影响了评判的结果，中医对疗效的评价具有相当的随意性和不确定性，主观因素占了很大成分。
此外，中医药的临床实践一直是以个案形式为主，没有足够的样本数量和对照方式。这种方法的局限性在于治疗结果不一定由治疗方法而产生，无法排除疾病的自愈、个体差异、安慰剂效应等因素。据此进行归纳、演绎、推理产生的结论难免存在片面性、局限性，甚至是错误的。比如患者服用了中药麻黄汤后退烧，但这并不意味着是药物的作用，因为不服药喝热水也可能退烧。所以，基于个案证据的临床评价可信度是非常低的。
不仅仅是中医，历史更悠久的古埃及和古印度传统医学同样存在着疗效不确定的问题。这是历史条件的限制，不必苛求古人，但应该清楚地认识到，传统医学典籍和医生的个人经验均不是有效性的真实可靠证据。
传统医学的有效性问题关系到人类是否还需要在古人的医疗经验中寻求有价值的东西，也关系到传统医学应该作为文化传承还是科学传承，甚至关系到一部分人的民族情感。很多人不愿意面对的是，我们这个伟大民族繁衍至今也许并没有中医的功劳，我们的祖先也许一直在使用无效甚至有害的医疗方法。然而，是否有效是客观事实，没有民族和文化属性，也不以任何人的主观意志为转移。
循证医学是解决疗效验证的最佳方法
早在1747年，英国学者就进行了一项有计划的同期对照研究，证实了橘子和柠檬治疗坏血病的效果，使来自于远洋船队的经验上升为有证据的治疗方法，这项研究也开辟了临床试验的先河。
20世纪80年代以来，大样本随机对照试验结果发现，一些经验上或理论上推论有效的治疗方法，实际上无效或弊大于利；另一些似乎无效的治疗方法却被证实有效。医学界普遍开始思考现有治疗方法的可靠性，意识到医学理论和经验还需要进行严格的临床验证。
典型的例子是硝苯地平的临床再评价。硝苯地平是20世纪80年代以来被外广泛应用的一种钙离子拮抗剂，具有很好的降压作用，无明显肝肾毒性。但经循证医学方法临床评价，发现其有增加心肌梗死的危险，剂量越高，使用时间越长，风险越大。
在中药方面，wong医生等采用止嗽散治疗急性单纯性上呼吸道感染所致咳嗽，与安慰剂相比，在改善症状无明显差异；Harold医生研究替代医学在早期乳腺癌术后治疗应用时，使用了草药、针灸等方法，结论是采用替代医学治疗较以现代医学标准方案治疗的病人生活质量更差的结论，从而间接否定了中医和针灸。
循证医学顾名思义就是遵循证据的医学，其核心是重视证据，并具有可重复性。究竟如何获得真实的医学证据，医学界一直在不断探索。首先，患者的个人体验因为缺乏客观性和专业性被认为不具有医学证据的意义；其次，古代医书的记载由于缺乏科学方法和理论基础也不在医学证据范畴之内；另外，传言因为真实性无法考证从来就不是证据。
循证医学的有效性证据有以下几类：
专家意见。大范围的医学实践表明，有价值的证据中，专家意见的可信度是最低的。专家的个人经验具有相当大的局限性，所以专家之间常常意见不一致，甚至完全相反。古罗马时期伟大的医学家盖伦的许多观点被事实证明是错误的，说明无论专家具有何种名誉和地位，其个人意见都不是真实可靠的证据，证据只能来自客观事实而不是个人观点。
系列观察。更可靠一些的证据是对系列病例的观察，通过对相当数量的同一病症在治疗过程中的观察，找出共同点和规律性。这种具有一定样本数量的观察和总结避免了个案带来的结论偏离，但是不能确证医疗措施与治疗效果之间的关系。比如中医一直用板蓝根预防或治疗感冒，大样本病例均表现为痊愈，但这不说明板蓝根有疗效。因为没有对照试验，服用其它药物和不服药的患者同样也痊愈了。
分组对照。进一步的方式是将患者分成不同的组，一组服用新药、一组服用安慰剂、一组服用已有药物，然后对比组之间的结果。这一方法得出的结论显然更可靠更真实，但同时也发现了新的问题。分组有可能不客观，医生主观上希望得到有效的结论，往往会将症状较轻的分在一组，症状较重的则在另一组。医生会更关注轻症组的治疗，观察和记录时也容易产生主观偏倚。同时，患者也会受到不同的心理暗示，从而产生不同的心理安慰。
随机对照。为了避免主观因素的影响改进了临床试验方法。对足够样本数量的患者进行随机分组，并对患者和医护人员实行双盲，安慰剂也成为必不可少的条件。客观差异被尽可能地缩小，医生和患者均不知道哪一组服用的是测试药物，哪一组服用的是安慰剂。严谨的随机对照方法避免了主客观因素对证据的影响，使结论更接近事实真相。这一方法至今还被称为“金标准”，是国际通行的、公认的临床试验方法。
荟萃分析。在大量发表的随机对照临床实验报告中，同样的研究仍然会出现结果不一致的现象。说明随机对照试验依然存在着不确定的影响因素，比如样本数量不够大、试验方法不一致等。上世纪90年代以来，循证医学的理念迅速传播并得到了一致的认可，其中荟萃分析结果被公认为最高等级的医学证据。荟萃分析方法对不同中心的同类研究结果进行数据采集、汇总以及统计分析，从而获得最高支持强度的证据。
1987年利用循证医学理论进行了一项临床研究试验，涉及96个临床中心4444例患者，验证了辛伐他汀可使冠心病人的死亡率和危险性明显下降。此后，澳大利亚和新西兰也进行了类似的临床研究试验，涉及87个临床中心9014例患者，证实普伐他汀改善了脂质水平，减少了冠心病死亡率。
循证医学的研究方法日益受到重视和广泛采用，被认为是临床实践和决策不可替代的可靠方法，就结论的真实性和证据强度而言，循证医学的价值是毋庸置疑的。循证医学并不是具体的医学理论，而是最大限度还原事实真相并获得可靠的证据，这种方法与具体的医学理论和医疗手段无关，无论是主流的现代医学还是非主流的传统医学，采用这种方法都可以得出最可靠、最真实的疗效结论。
中医药有效性的现状
循证医学目前已经形成了一系列客观、真实地对治疗效果进行评价的原则、方法、技术和规范，是严密和精确的通用验证方法，对临床疗效研究具有普遍的应用价值，循证医学作为一种科学方法不仅适用于现代医学也同样适用于中医药临床疗效的研究，因为在本质上中医药也是临床医学，其有效性也是最基本的应有属性。
中医在数千年的医疗实践中，医生一直把患者的临床表现及舌象、脉象等一系列软指标作为依据，并依赖医生个人经验来判定疗效。这种疗效评价的方法主观因素过多，没有量化指标，不能真实判断复杂的人体和疾病现象，得出的结论不具有医学证据的意义。虽然中医与现代医学基于不同的医学理论，但对证据的重视不应存在差异。不同体系的医学在理论和方法上可以不同，但目的都是为了改善人的健康状况和治疗疾病，都要基于可靠的证据来选择最佳的医疗方案。
目前中医药临床试验很少采用严密规范的循证医学标准，绝大多数还停留在较低级的层面，疗效评价主观性强，缺乏统一标准，研究结果不可重复，反映出中医药疗效还不具有公认的真实性和可靠性，研究结果也不能得到广泛认可和重复应用。中医科学院副院长刘保延指出，从近年来我国期刊上发表的临床文献来看，中医药临床领域的研究设计非随机化个案报道、专家经验、小样本的临床病例总结研究占绝大多数。
更加令人遗憾的是，目前以循证医学方法验证的中医药均不能得到疗效证据。也就是说，国家批准上市的近万种中药都没有疗效证据，年产值在2000亿左右的中药还没有一例真实可靠的有效性证据。无独有偶，美国国立卫生研究院补充与替代医学研究中心花费了数亿美元用于传统医药的临床评价，以获得科学客观证据，但始终未能获得突破性进展。
面对这种尴尬的现状，中医药界提出循证医学与中医药学是不同的医学体系，认为循证医学不适用于中医药学的疗效评估，要制定适合中医药特色的临床评价标准。这个说法本身就是虚伪的，因为治疗结果是客观事实，病理和生理生化指标也是真实的客观存在。另外制定一个不兼容的标准实际上就是对客观事实的否定，或者说，中医药需要与客观事实不符的疗效指标才能使中医药出现疗效。
以同仁堂生产的安宫降压丸为例，该药声称有降压功能。中医没有血压的概念又哪里来的降压中药呢？要评价其疗效难道不需要测量血压，而是以望、闻、问、切的结果再加以阴阳平衡、肝肾两虚等模糊解释作为疗效证据？过分强调中医药特色从而拒绝循证医学的验证等于宣布中医药生存的前提是谎言。
广州中医药大学教授赖世隆指出，中医药干预措施有效性评价必须遵从因果关联推断的通用科学准则和方法，随机对照试验不仅适用于对西医药的疗效评价，对中医药临床疗效评价也具有同样价值。香港浸会大学中医药学院卞兆祥认为，中医药临床疗效的评价需要采用公认的评价体系，才能将中医药从疗效倍受争议的漩涡中挽救出来。过分强调中医药理论体系的特殊性，对评价体系进行过多的“改良” 并非明智之举。
新英格兰医学杂志这样评述替代医学：“在医学的概念中，应当没有两种医学——主流医学和替代医学之分。只有得到充分检验的医学和未被充分检验的医学，有效的医学和可能有效也可能无效的医学。一旦某一治疗得到严格的检验，就不应再考虑最初它是否为替代医学”。
中医药的有效性亟待验证
越来越多的事实表明，医疗方法应该进行更科学、更严谨的验证，传统医学尤其需要进行客观的、真实的疗效验证，无论是中医“博大精深”的辨证论治，还是古埃及医学的悠久历史，都不能作为充分的医学证据，任何典籍或历史乃至民族情感都不是有效性的可靠证据。对中医药而言，从《黄帝内经》用鸡屎治疗鼓胀到《本草纲目》的老母猪屎治血崩都是不可信的，除非经过严格的验证。
有人会说，科学不是万能的，科学不能解释中医药。假设中医药是科学，就必然要接受科学的检验。科学即便不是万能的，但解释中医药却是轻易而简单的事。任何中医药疗法都可以用科学的理论和方法加以验证，得出可靠的结论。如果中医药不是科学，那就应该禁止临床应用，也不必用科学去解释了。
还有人说，难道我们的祖宗不是靠中医活下来的，中国人几千年都是傻子吗？是的，任何物种都不是靠医学繁衍下来的，而是靠物种自身的生殖与遗传能力延续的。人类众多民族和动植物都不是靠医学繁衍的，在中医出现之前的几万年里，中华民族又是靠什么生存的呢？另外，也不能说中国人几千年都是傻子，欧洲人、印度人、阿拉伯人几千年都在使用无效的医疗方法，这是人类文明发展的必然过程。几千年都是错误的事情还有很多，比如宗教、巫术等等。
更有人说，现在还有那么多人看中医，难道他们都错了？是的，正确与否和认同这个观点的群体数量无关。科学从来都不是从众的或服从权威的，科学仅仅是客观事实，人数众多并不代表正确。远如存在了近2000年之久的亚里士多德提出的“物体下落速度和重量成正比”的学说，曾经得到了几乎所有人的认同，但实际上却是错误的。近如张悟本也曾经门庭若市、一诊难求。
甚至有人说，存在就是合理的，中医既然还存在就说明是有疗效的。一种现象的存在只能说明其还有存在的基础和条件，不能说明就是正确的。这个世界上曾经存在、仍然存在的丑恶与荒唐有很多，科学与文明的发展才可能减少这些不正确的存在。
我们不得不面对的这样的事实：“博大精深”的中医药是缺乏疗效证据的，甚至可能是被全盘否定的。中医药界应该做的是用循证医学的方法得出真实可靠的疗效证据，而不是一味地回避和推诿，甚至独立于科学标准之外而又声称是科学。
